过去通过在动物或人体中实施的实验发现了目前使用的许多 药物 药物概述 美国法律将药物定义为任何用以诊断、治愈、缓解、治疗或预防疾病，或影响机体结构、功能的物质（食品和器械除外）。（口服避孕药是影响身体功能而非疾病的药物例子） 在法律意义上，药物的完整定义很重要，但在日常应用中则显得太过复杂。简单可行的药物的定义是任何影响机体及其生命过程的物质。... 阅读更多 。但是，目前许多药物在设计的时候就考虑到了特定的疾病情况。当明确疾病引起的异常生化和细胞学改变后，人们就可设计一些化合物用于预防和纠正这些异常改变（通过作用于身体特定位点）。当新的化合物展现出前景时，通常会对它的结构进行多次修改，以便
此外，还需考虑该化合物是否可通过肠壁吸收、在身体组织和体液内是否稳定等其他因素。这些因素包括身体对药物的作用（药物代谢动力学 给药和药物代谢动力学简介 有关纳米技术改善药物递送的所有方法的概述，请参阅 纳米医学。 给药是通过数种手段（途径)之一给予药物。药物代谢动力学阐述身体如何处置药物，包括吸收、分布、代谢和排泄过程。 药物治疗要求药物到达组织中能发挥其药效的特定靶点或位点。药物通常会被引入身体（... 阅读更多 ）和药物对身体的作用（药物效应动力学 药物效应动力学的定义 ）。
理想情况下，药物
对靶点有高度选择性：它对其他身体系统没有影响或影响极小——亦即，它没有副作用，或副作用极小（请参见 药物不良反应概述 药物不良反应概述 药物不良反应（不良作用）指任何不想要的药物作用。 20 世纪早期，德国科学家 Paul Ehrlich 将理想药物描述为“魔弹(magic bullet)”。这种药物会精确瞄准疾病部位并且不会伤害健康组织。虽然许多新药的靶向性比老药更精确，但迄今为止，仍然没有一种药物能够仅靶向目标组织。... 阅读更多 ）。
药效很强：低剂量便可发挥作用，即使在难治性疾病中也应如此。
口服有效（消化道吸收良好）：方便使用。
在身体组织和体液中相对稳定：理想情况下，一天一剂就足够了（短效药物可能更适用于那些只需短暂治疗的疾病）。
药物在研发过程中便确定了其使用标准或平均剂量。但每个人对药物的反应不同。许多因素，包括年龄（请参见 衰老与药物 衰老和药物 药物是最常见的医学干预措施，也是老年人重要的治疗手段。如果没有药物，许多老年人会生活质量受损或过早死亡。 老年人常患有多种慢性疾病，比如高血压，糖尿病和关节炎，所以也会比年轻人服用更多的药物。患有慢性病的老年人使用的大多数药物都要连续服用数年。有些治疗感染、疼痛或便秘的药物也会短期服用。几乎... 阅读更多 
）、体重、基因组成、合并疾病情况均可影响药物疗效（请参见 药物反应概述 药物反应概述 不同的人对药物的反应不同。一个人对药物的反应方式受许多因素影响，包括 遗传组成 年龄 体型 使用其他药物和膳食补充剂（如 草药） 阅读更多 ）。医生在给患者处方药物时应考虑以上因素。
药物开发阶段
早期研发
确认或设计出可能对疾病有治疗作用的药物后，药物就进入了实验动物研究阶段（即早期研发阶段）。早期研发收集关于药物怎样发挥作用、药物的有效性如何、及它产生什么毒性作用的信息，包括对生育能力和后代健康的可能影响。很多药物会在这个阶段因毒性过大或疗效不显著而被停止研究。
如果早期研发后某药物似乎有应用前景，则描临床研究的项目书必须得到适宜的机构审核委员会 (IRB) 批准并且将研究用新药 (IND) 申请提交至美国食品药品管理局 (FDA)。如果 FDA 批准该申请，则允许药物在人体中试验（即临床研究的阶段)。
临床研究
仅在受试者充分知情同意情况下开展，分为以下几个阶段。FDA 批准需要三个阶段的临床研究：
Ⅰ 期评估药物在人体内的安全性和毒性。少数健康、年轻受试者使用不同剂量药物，以确定首次出现中毒的剂量。
Ⅱ 期评估药物对目标疾病的疗效和合适剂量。向多达约 100 名患有目标疾病的人使用不同剂量的药物，以观察是否有任何获益。因为在早期研发中，药物在动物中有效，并不意味着它在人体内有效。
Ⅲ 期在更大规模的患有目标疾病的人群（经常数百至数千人）中检验药物。选定的这些人尽可能类似于在现实中可能使用该药物的人。进一步研究药物的有效性，并且记录任何新的副作用。Ⅲ 期通常将新药与已有药物、安慰剂或安慰剂加已有药物进行对比研究。
另外，除了确定药物的有效性之外，人体研究更关注不良反应的类型、发生率和危险因素（例如年龄、性别、合并疾病、合并用药）。
批准
如果研究表明药物足够有效安全，企业可向FDA提交新药申请 (NDA)（包括动物试验和人体试验的数据、预期药物生产流程、处方信息和产品说明书)，FDA将对所有信息进行评估，并决定该药物的安全性与有效性是否达到上市要求。一旦 FDA 批准，药物便可上市。整个过程大概要十年时间。平均说来，在实验室研究的 4000 种药物中只有大约 5 种能进行人体试验，而这 5 种只有 1 种会获批上市。
每个国家有其自己的审批流程，可能与美国的流程有所不同。药品在一个国家获批使用，并不意味着在另一个国家可以使用。
IV 期（上市后）
新药批准上市后，有时会进行 IV 期研究；生产厂家必须监测药物使用情况，并及时向 FDA 报告任何新的不良反应。同时鼓励医生和药师参与药物不良反应监测，这十分必要。因为药物上市前，即使是最全面的试验也仅能发现较常见的不良反应（每 1000 人中发生 1 例)。每 10000 人（或更多）中发生 1 例的重要不良反应只能在药物用于大量人群后，即上市后才可能被发现。
如有新证据表明药物可能引起严重不良反应，FDA 会将该药物撤市。例如，减肥药芬氟拉明因其可致严重心脏病而撤市。
了解更多信息
以下是一些可能有帮助的英文资料。请注意，本手册对该资料中的内容不承担责任。
临床研究参与信息和研究中心 (CISCRP): 一个非营利组织，旨在教育和告知患者、医学研究人员、媒体和政策制定者他们在临床研究中所扮演的角色
ClinicalTrials.gov: 在世界各地进行的私人和公共资助的临床研究数据库
