在基因插入疗法或插入基因治疗中，正常的基因可由他人捐献的正常脱氧核糖核酸 (DNA) 通过使用 聚合酶链反应 聚合酶链反应 (PCR) 基因诊断技术是用于理解和评估一个生物体基因的科学方法。 （也可参考 基因和染色体。） 基因是包含特定蛋白质编码的脱氧核糖核酸 (DNA) 片段，这些蛋白质在人体内的一种或多种细胞中发挥作用。 基因技术迅速发展。可使用不同方法拷贝基因片段或寻找基因的变化。 聚合酶链反应（PCR）这项实验室技术能产生许多基因拷贝或基因片段，这使我们更易于研究基因。一段特定的 DNA，如一段基因，可在实验室被扩增。从一个... 阅读更多 (PCR) 技术制造。目前，这种基因插入治疗在预防或治疗单基因缺陷如囊胞性纤维症方面最有效。（也可参考 基因和染色体 染色体和基因 基因是包含特定蛋白质编码的脱氧核糖核酸 (DNA) 片段，这些蛋白质在人体内的一种或多种细胞中发挥作用。染色体是人体细胞内含有基因的结构。 基因包含在染色体中，而染色体存在于细胞核中。 一条染色体包含数百至数千个基因。 每个正常人体细胞含有... 阅读更多 
。）
很多方法可把正常 DNA 转入异常细胞。
病毒转染
一个方法是利用病毒，因为某些病毒能将他们的基因插入人类 DNA。正常 DNA 被整合进病毒中，然后病毒感染异常细胞，从而将 DNA 传入那些细胞的细胞核。
使用病毒插入的一个顾虑是对病毒的潜在反应类似感染。另一顾虑是新的正常 DNA 经过一段时间后可能不能进入新的细胞，导致再次出现遗传疾病。而且，病毒会导致身体产生抗体，引起类似移植排斥的反应。
脂质体
另一种插入基因的方法是使用脂质体，脂质体是具有脂质层的微囊。脂质体可以配置成含有可被患者细胞吸收的 DNA，从而将 DNA 输送到细胞核。有时因为脂质体不能被患者细胞吸收、新的基因没有像预期那样发挥作用或新基因丢失，而导致这种方法失败。
反义技术
一种不同基因治疗方法使用反义技术。在反义技术中，不会插入正常基因。相反，只是关闭异常基因。使用反义技术，经修饰的 RNA 分子可与 DNA 的特定部位结合，使受累基因不发挥功能。反义技术目前正用于治疗 脊髓性肌萎缩症 脊髓性肌肉萎缩症(SMA) 脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，患者脊髓和脑干起源的神经细胞退行性变，引起进行性肌无力和萎缩。 五种主要类型的脊髓肌肉萎缩会导致不同程度的肌肉无力和消瘦。 根据不同类型，患者可能需要轮椅辅助，预期寿命可能缩短。 诊断依靠症状、家族史、肌肉神经功能检查、及血液检测（用于检查有缺陷的基因）。 没有治愈方法，但物理治疗和支具应用可改善症状。 阅读更多 和 杜氏肌营养不良症 杜兴型和贝克型肌营养不良 肌营养不良是指一组遗传性肌病，即正常肌肉结构和功能所需的一个或多个基因存在缺陷，导致不同程度的 肌无力。杜兴型肌营养不良和贝克型肌营养不良是造成近端躯干肌无力的肌营养不良性疾病。 这些肌营养不良是由于负责肌肉功能的基因缺陷所致，在儿童期和青春期导致了肌无力，几乎总是发生于男孩。 两种肌营养不良都具有肌无力的特征。 诊断依据是血样本和肌肉组织样本的检查结果。 治疗包括物理疗法，有时还进行手术治疗两种肌营养不良和使用泼尼松或地夫可特，有时还... 阅读更多 。该技术也正在尝试治疗癌症和某些神经系统疾病，但它仍然处于实验阶段。这一技术似乎比基因插入治疗更有效、更安全。
化学修饰
另一种基因治疗方法是通过使用化学物质改变细胞内控制基因表达的化学反应来增加或减弱某些基因的功能。例如，改变甲基化作用的化学反应能改变基因的功能，导致某种蛋白的数量增加或减少，或产生不同种类的其他蛋白。这一方法正用于试验治疗某些癌症。
移植治疗
在移植手术领域中，基因治疗也正处于实验性研究阶段。通过改变移植器官的基因，使其和受体的基因更匹配，器官接受者就会减少出现排斥几率。从而，器官接受者就不再需要使用带有严重不良作用的免疫抑制药物。但目前，这种治疗方法通常不能成功。
CRISPR-CAS9
CRISPR-CAS9 表示成簇的规律间隔的短回文重复序列 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats)-CRISPR 相关蛋白 9。CRISPR-CAS9 是一种基因编辑工具，可在 DNA 链中进行精确切割，然后正常 DNA 修复过程接管该过程，将新插入的基因掺入 DNA。该技术仍处于实验阶段，但已在多个人类胚胎上完成，试图修复遗传缺陷。
