一种药物治疗或其他治疗性干预措施是否适用，取决于其获益与危害的平衡。在做出此类判断时，临床医生常考虑具有一定主观性的因素，如个人经验、病例轶事、同行做法、专家意见及患者偏好。
需治疗人数（NNT）是一种对药物或任何其他干预措施可能获益的较客观的评估方法。NNT是指为使1位患者获益而需要治疗的患者人数。例如，考虑一种治疗将某种疾病的死亡率从10%降至5%，绝对风险降低5%（即1/20）。这意味着在100名患者中，即使不接受治疗，90名患者也能存活，因此他们不会从药物中获益。此外，100名患者中有5名即使服药也会死亡，因此同样没有获益。100名患者中仅5名（即1/20）从治疗中获益；因此，需要治疗20名患者才能使1人获益，需治疗人数（NNT）为20。NNT可简单计算为绝对风险降低的倒数；若绝对风险降低为5%（0.05），则NNT = 1/0.05 = 20。NNT也可针对不良反应计算，此时有时称为需伤害人数（NNH）。
重要的是，NNT基于绝对风险的变化；不能根据相对风险的变化计算。相对风险指的是两个风险水平之间的比例差异。例如，一种将死亡率从10%降至5%的药物，绝对死亡率降低5%，但相对死亡率降低50%（即5%的死亡率意味着比10%的死亡率少50%的死亡）。大多数情况下，文献中将获益报告为相对风险降低，因为这使治疗看起来比绝对风险降低更有效（在前面的例子中，死亡率降低50%听起来比降低5%好得多）。相反，不良反应通常以绝对风险增加报告，因为这使药物看起来更安全。例如，如果一种药物将出血发生率从0.1%增加到1%，则增加量更可能报告为0.9%而非1000%。
经验与提示
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在权衡NNT与NNH时，务必考量具体获益与危害的大小。例如，某种治疗引发的危害在数量上可能远多于益处，但如果这些危害较轻微（如可逆、轻度）且获益重大（如预防死亡或发病），则仍值得处方使用。在所有情况下，都最好采用以患者为中心的结局指标。
基因分型越来越多地用于识别那些对某些药物的获益和不良反应更敏感的患者亚群。例如，可以对乳腺癌进行HER2基因标志物分析，该标志物可预测患者对特定化疗药物的反应。可对HIV感染者进行HLA-B*57:01等位基因检测（该等位基因可预测对阿巴卡韦的超敏反应），从而降低超敏反应发生率，进而增加NNH。多种药物代谢酶的基因变异有助于预测患者对药物的反应（参见药物遗传学），并常影响获益、危害或两者兼有的概率。
治疗指数
药物开发的一个目标是使有效剂量与引起不良反应的剂量之间具有较大差异。较大差异被称为宽治疗指数、治疗比率或治疗窗。若治疗指数狭窄（如< 2），则通常无临床影响的因素（如食物-药物相互作用、药物-药物相互作用、给药剂量的微小差错）可能产生有害的临床效应。例如，华法林治疗窗口窄，且与多种药物（包括治疗用药）和食物存在相互作用。抗凝不足会增加因抗凝治疗所针对的疾病引起的并发症风险（例如，房颤患者卒中风险增加），而过度抗凝则会增加出血风险。
