阶段 | 试验组 | 目的 | 长度 |
早期研发 | |||
实验室研究（如细胞培养和动物实验） | 确定药物的化学和物理特性，并且评定药物在活体生物中的安全性和有效性 | 2–6.5 年 | |
临床研究 | |||
Ⅰ 期 | 20-80 名健康受试者 | 明确不同剂量药物的安全性和血药浓度水平 | 1.5 年 |
Ⅱ 期 | 患有或可能发展成目标疾病的（多达）100人 | 确立药物的有效性和剂量范围并确定副作用 | 2 年 |
Ⅲ 期 | 300－30000 患有目标疾病的患者 | 确定最有效的剂量方案，更多了解药物有效性以及在 Ⅰ 期、Ⅱ 期研究中未观察到的不良反应，对比药物和已有药物、安慰剂或已有药物加安慰剂的相对疗效 | 3.5 年 |
FDA 评审 | |||
政府评估早期研发和临床研究阶段的所有信息 | 决定药物的安全性和有效性是否已得到足够证据支持 | 0.5–1 年 | |
Ⅳ 期（上市后药物监测） | |||
所有服药人群，特别是特殊人群，如孕妇、儿童和老年人 | 发现在 Ⅰ 期、Ⅱ 期、Ⅲ 期的研究中未出现的问题，如长期用药可能出现的问题和罕见的问题 | 一直进行 | |
