药物开发是发现或创造新药并证明其有效性和安全性的过程。因为所有药物在起效同时也会对身体造成伤害，安全性是相对的。常用的有效剂量与引起严重的、甚至是威胁生命的不良反应的剂量之间的差异，称为安全系数。安全系数大是理想选择，但是当治疗危险疾病或没有其他选项时，往往必须接受较小的安全系数。
理想情况下，药物既有效，也基本安全。青霉素就是一个例子。青霉素即使剂量很大，也几乎无毒，除非是对它过敏的人。相比之下，巴比妥类药物曾被普遍用作助眠剂，但现在已很少作为处方药使用。巴比妥类药物无论是作为治疗药物还是违禁药物使用，都会干扰呼吸，危险地降低血压，过量服用还会导致死亡。而医生更常开处新一代助眠药（如替马西泮和唑吡坦），因为它们的安全范围比巴比妥类更广。
很难设计出同时有较大的安全系数、有效且不良反应少的药物。因此，有时也会使用一些安全系数小的药物。例如，服用华法林（一种“血液稀释剂”或抗凝剂）预防血液凝固，但可能引起大出血。当血液凝固的风险非常大，必须承受出血的风险时，就会使用这种药物。服用华法林的患者需要经常接受监测，以确保调整剂量，使预防血栓的效果维持在适当的水平，而不会不必要地增加出血风险。
为确保治疗方案尽可能安全有效，患者应告知医务人员其病史、正在使用的药物（包括非处方药）和膳食补充剂（包括草药）以及任何其他相关健康信息。另外，医生、护士或药师应向患者解释治疗目标、药物不良反应类型和其他可能出现的问题，使患者最大程度参与到治疗方案中。
了解更多信息
以下是一些可能有帮助的英文资料。请注意，本手册对该资料中的内容不承担责任。
临床研究参与信息和研究中心 (CISCRP): 一个非营利组织，旨在教育和告知患者、医学研究人员、媒体和政策制定者他们在临床研究中所扮演的角色
ClinicalTrials.gov: 在世界各地进行的私人和公共资助的临床研究数据库
药物设计与研发
目前使用的许多药物都是通过对某种物质可能产生的效果进行初步观察，然后在动物和人体中进行实验而开发出来的。不过，现在许多药物都是在实验室环境中专门设计的。当明确疾病引起的异常生化和细胞学改变后，人们就会设计一些化合物用于预防和纠正这些异常改变。当新的化合物展现出前景时，通常会对它的结构进行多次修改，以优化其有效性和安全性。
理想情况下，药物
高度靶向其靶点，对其他身体系统没有影响或影响极小——亦即，它没有副作用，或副作用极小（请参见药物不良反应概述）。
药效很强：低剂量便可发挥作用，即使在难治性疾病中也应如此。
口服有效（消化道吸收良好）：方便使用。
在身体组织和体液中相对稳定：理想情况下，一天一剂就足够了（短效药物可能更适用于那些只需短暂治疗的疾病）。
在药物开发期间确定标准或平均剂量。但每个人对药物的反应不同。许多因素，包括年龄（请参见衰老与药物）、体重、基因组成、合并疾病情况均可影响药物疗效（请参见药物反应概述）。医生在给患者开处药物时应考虑以上因素。
药物开发阶段
（请参见从实验室到药店一表，查看药物开发阶段概述。）
早期研发
在早期开发中，在实验室动物中研究了一种最初似乎可用于治疗疾病的药物。很多药物会在这个阶段因毒性过大或疗效不显著而被停止研究。
如果一种药物在早期开发后似乎很有前景，则会启动进一步人体研究的审批程序，并向美国食品药品监督管理局 (FDA) 提交申请。如果 FDA 批准该申请，则允许药物在人体中试验（即临床研究的阶段)。
临床研究
仅在志愿者充分知情同意情况下开展，分为以下几个阶段。FDA 批准需要三个阶段的临床研究：
Ⅰ 期评估药物在人体内的安全性和毒性。对少数健康成人使用不同剂量药物，以确定首次出现中毒的剂量。
Ⅱ 期评估药物对目标疾病的疗效和合适剂量。向多达约 100 名患有目标疾病的人使用不同剂量的药物，以观察是否有任何获益。
Ⅲ 期在更大规模的患有目标疾病的人群（经常数百至数千人）中检验药物。选定的这些人尽可能类似于在现实中可能使用该药物的人。进一步研究药物的有效性，并且记录任何新的副作用。Ⅲ 期通常将新药与已有药物、安慰剂或安慰剂加已有药物进行对比研究。
批准
如果研究表明该药物足够有效和安全，就会向 FDA 提交新药申请 (NDA)，由 FDA 决定该药物是否足够有效和安全，以便在市场上销售。整个过程大概要十年时间。平均说来，在实验室研究的 4000 种药物中只有大约 5 种能进行人体试验，而这 5 种只有 1 种会获批上市。
每个国家有其自己的审批流程，可能与美国的流程有所不同。药品在一个国家获批使用，并不意味着在另一个国家可以使用。
IV 期（上市后）
新药批准上市后，有时会进行 IV 期研究；生产厂家必须监测药物使用情况，并及时向 FDA 报告任何新的不良反应。这种监测非常重要，因为只有在大量使用这种药物时，也就是在药物上市后，才能发现极少发生的重要副作用（也许每 10,000 人中才会发生一次）。
如有新证据表明药物可能引起严重不良反应，FDA 会将该药物撤市。例如，减肥药芬氟拉明因其可致严重心脏病而撤市。
从实验室到药店
阶段 | 试验组 | 目的 | 典型时长 |
早期研发 | |||
实验室研究（如细胞培养和动物实验） | 确定药物的化学和物理特性，并且评定药物在活体生物中的安全性和有效性 | 2-6.5 年 | |
临床研究 | |||
Ⅰ 期 | 20-80 名健康志愿者 | 明确不同剂量药物的安全性和血药浓度水平 | 1.5 年 |
Ⅱ 期 | 患有或可能发展成目标疾病的（多达）100人 | 确立药物的有效性和剂量范围并确定副作用 | 2 年 |
Ⅲ 期 | 300－30000 患有目标疾病的患者 | 确定最有效的剂量方案，更多了解药物有效性以及在 Ⅰ 期、Ⅱ 期研究中未观察到的不良反应，对比药物和已有药物、安慰剂或已有药物加安慰剂的相对疗效 | 3.5 年 |
FDA 评审 | |||
政府评估早期研发和临床研究阶段的所有信息 | 决定药物的安全性和有效性是否已得到足够证据支持 | 0.5–1 年 | |
Ⅳ 期（上市后药物监测） | |||
所有服药人群，特别是特殊人群，如孕妇、儿童和老年人 | 发现在 Ⅰ 期、Ⅱ 期、Ⅲ 期的研究中未出现的问题，如长期用药可能出现的问题和罕见的问题 | 一直进行 | |
安慰剂
安慰剂是外观与药物相似但不含活性药物成分的物质。
安慰剂的外观与真正的药物非常相似，但是由无活性成分（如淀粉或蔗糖）组成。
尽管不存在有效成分，但是一些服用安慰剂的人会觉得病情好转。而一些人会出现“副作用”。这种现象，称作安慰剂效应，似乎因两种原因而发生。第一个原因是巧合性变化。许多医学疾病和症状会在无治疗的情况下消失，因此，服用安慰剂的人可能恰巧感觉好转或变差。当这种变化出现时，人们可能会不正确地将之归功于或归咎于安慰剂。二是预期（有时也称为暗示）效应。患者会预期药物能够使病情好转。
安慰剂效应主要影响症状而非疾病本身。例如，安慰剂不可能促进骨骼愈合，但可能使疼痛似乎减轻。不是每个人都对安慰剂有反应，也无法预测谁会有反应。
由于每种药物都具有安慰剂效应，故在新药的研发过程中，研究者会首先对比药物与安慰剂的相对疗效。真正的作用必须排除安慰剂效应。通常，研究参加者中一半使用药物，另一半使用外观相同的安慰剂。理想情况下，研究参加者和研究者都不知道参加者使用的到底是药物还是安慰剂（即双盲）。
研究完成后，将使用药物和使用安慰剂的研究参加者所发生的变化进行对比。药物与安慰剂比较必须有显著性差异，方可证明它的有效性。在一些研究中，50% 接受安慰剂的研究参加者症状得到改善（安慰剂效应），这使得评价药物本身的有效性变得艰难。
药物的益处与风险
每一药物都既有治疗作用又有不良作用（药物不良反应）。医生在用药过程中，必须权衡利弊，考虑药物疗效的同时也要审视其潜在的危害。当预期疗效大于可能的危害时，才可使用药物。此外，医生也必须考虑停药带来的后果。潜在疗效与危害永远无法以数学方法来精确确定。
评估药物疗效和风险时，医生会考虑疾病严重程度，及其对患者生活质量的影响。对于病情相对较轻的疾病（如咳嗽、感冒、肌肉拉伤或偶尔的头痛等），只有药物不良反应的风险很低的时候才可用药。对于这类病况，非处方药通常有效并良好耐受。
根据说明书用药时，治疗较轻疾病的非处方药都有较宽的安全范围（药物常用有效剂量与严重不良反应剂量之间的差异）。
相反，对于严重或威胁生命的疾病（如心脏病发作、卒中、癌症或器官移植排异），通常更易于接受更高的药物重度不良反应风险。
不同人对于生活质量和愿意承担的风险有着不同的观念态度。例如，有些人比其他人更愿意接受特定癌症化疗的不良反应，以换取延长生命的些许机会。
在愿意接受的风险大小的方面，人们也各不相同。例如，某种药物有 1/50 的几率会造成严重出血，对某些人是不可接受的，但其他一些人会觉得合理。
