由于疾病相关的并发症可发生在未经治疗的高CD4计数的患者中，同时因为毒性较低的药物已经研发上市，因此目前所有HIV感染者均推荐采用抗逆转录病毒治疗（ART）。在已开展的那些可靠的临床研究中证实，ART的益处要胜过它所带来的风险。
ART的主要目标是：
将血浆HIV RNA水平（又称病毒载量）降至检测不到的水平（即<20至50拷贝/mL）
CD4细胞计数恢复到正常水平（免疫恢复或重建）
ART 治疗目标通常可在患者服药时间达到 > 95% 时实现。
如果治疗失败，药物敏感性（耐药性）测定可以确定占优势的HIV毒株对所有可用药物的敏感性。 基因型分析也可能有帮助。
许多感染人类免疫缺陷病毒（HIV）的患者需遵循包含多种药片的复杂治疗方案。随着复方 HIV 药物的上市，许多患者可以通过简化其 ART 方案获益。
（另见HIV感染的治疗。）
抗逆转录病毒药物类别
ART中使用了多种类别的抗反转录病毒药物。两类药物抑制HIV进入，其他药物抑制HIV在人体细胞内复制所需的三种酶之一。三类药物通过阻断其 RNA 依赖性和 DNA 依赖性的 DNA 聚合酶活性来抑制逆转录酶。
核苷类反转录酶抑制剂（NRTIs）是磷酸化活性代谢产物，能竞争性整合进入病毒DNA。其竞争性抑制HIV反转录酶并使DNA链的合成终止。
核苷酸类反转录酶抑制剂（nRTIs）作用类似于NRTIs，抑制HIV反转录酶，但是不需要起始磷酸化。
非核苷类反转录酶抑制剂（NNRTIs）直接与反转录酶结合。
蛋白酶抑制剂（PIs）抑制病毒的蛋白酶，蛋白酶对于HIV颗粒从宿主细胞中以出芽方式释放后的成熟起着至关重要的作用。
进入抑制剂（EIS）， 有时也被称为融合抑制剂，干扰病毒与CD4受体和趋化因子共受体的结合；而这种结合是HIV进入靶细胞所必需的。例如，CCR5 抑制剂阻断 CCR5 受体。
附着后抑制剂 与CD4受体结合并阻止HIV（也与CD4受体结合）进入细胞。
整合酶链转移抑制剂 防止艾滋病病毒 DNA 整合到人类 DNA 中。
附着抑制剂 直接与病毒包膜糖蛋白 120 (gp120) 结合，靠近 CD4+ 结合位点，阻止病毒与 CD4 细胞表面受体之间初始相互作用所需的构象变化，从而防止附着和随后进入宿主 T 细胞和其他免疫细胞。
衣壳抑制剂 干扰保护 HIV 遗传物质和复制所需酶的蛋白质外壳（HIV 衣壳）。
抗反转录病毒方案
为最大化依从性，方案应具有良好的耐受性，并尽可能优先选择每日一次或每日两次给药。对于未接受过治疗的成人，初始ART通常包含来自不同药物类别的2或3种抗逆转录病毒药物的组合，以实现对野生型HIV的持久抑制。治疗方案的选择依据如下（1）：
预期的不良反应
方案的简洁性
患者自身状况（如，肝或肾功能不全）
正在使用的其他药物（以避免药物相互作用）
已确定的疗效、安全性和使用简便性
应选择耐受性良好、每日一次或每日两次的方案（如可用）。对于大多数未接受过ART的成人，常见选择包括基于INSTI的组合，如比克替拉韦/丙酚替诺福韦/恩曲他滨；多替拉韦联合丙酚替诺福韦或富马酸替诺福韦二吡呋酯加恩曲他滨或拉米夫定；以及在适当患者中使用多替拉韦/拉米夫定。
多替拉韦/拉米夫定不应用于HIV RNA＞500,000拷贝/mL或合并乙型肝炎病毒感染的患者，也不应在获得HIV基因型耐药检测或乙型肝炎检测结果之前启动ART时使用。
对于既往暴露于长效卡博特韦用于暴露前预防（PrEP）的患者，在方案选择前应尽可能进行整合酶耐药检测。如果在获得耐药检测结果前必须启动ART，可使用基于增强型PI的方案（如达芦那韦/考比司他或达芦那韦/利托那韦加恩曲他滨或拉米夫定）作为等待结果期间的临时经验性选择。
专家小组关于启动和调整ART的指南会定期更新。同样地，有关妇女和儿童治疗的特殊问题会定期变动，并在美国卫生与公众服务部网站上更新，ClinicalInfo.HIV.gov。
含有2种或以上药物的固定组合片剂广泛应用，以简化方案和改善依从性。一些组合包含考比司他，这是一种无抗逆转录病毒活性的药代动力学增强剂，可增加复方制剂的药物暴露量。复方片剂的不良反应反映了其各组分的不良反应。
抗逆转录病毒治疗方案参考
1.ClinicalInfo.HIV.gov.Guidelines for the Use of Antiretroviral Agents in Adults and Adolescents With HIV.What to Start: Initial Combination Antiretroviral Regimens for People With HIV.September 24, 2024.Accessed April 10, 2026.
肌内注射长效药物
长效注射药物是HIV治疗手段的重要补充，因为它们允许灵活的给药方案，并可能改善HIV感染患者的依从性和生活质量（1）。在可行的情况下，方案选择应依据耐药检测、合并症和患者偏好进行指导。
卡博特韦与利匹韦林
来那卡帕韦
肌肉注射用长效药物参考资料
1.HIVInfo.NIH.gov.HIV Treatment: Long-Acting HIV Medicine.April 17, 2026.Accessed April 10, 2026.
2.Overton ET, Richmond G, Rizzardini G, et al.Long-Acting Cabotegravir and Rilpivirine Dosed Every 2 Months in Adults With Human Immunodeficiency Virus 1 Type 1 Infection: 152-Week Results From ATLAS-2M, a Randomized, Open-Label, Phase 3b, Noninferiority Study. Clin Infect Dis.2023;76(9):1646-1654.doi:10.1093/cid/ciad020
3.Mukuhlani BT, Assaré RK.Efficacy and safety of long-acting lenacapavir for HIV treatment and prevention: A systematic review of randomized trials. Int J Infect Dis.Published online March 21, 2026.doi:10.1016/j.ijid.2026.108580
4.Hagins D, Berhe M, Crofoot GE, et al.Final efficacy and safety of twice-yearly subcutaneous lenacapavir in treatment-naive people with HIV. AIDS.2026;40(3):302-311.doi:10.1097/QAD.0000000000004372
药物相互作用
抗逆转录病毒药物间的相互作用可能因所涉药物而增强或降低疗效（1）。
例如，联合给予低剂量口服利托那韦（如每日一次100mg）可增强蛋白酶抑制剂（PIs）的疗效，因其能抑制代谢其他PIs（如达芦那韦、阿扎那韦）的肝酶。通过减缓治疗剂量下PI的清除，利托那韦可提高任何联合使用的PI水平，更久地维持其升高水平，缩短给药间隔，并增强疗效。
某些NRTI组合显示协同作用。例如，拉米夫定（3TC）和齐多夫定（ZDV）联合使用比单药更有效，因为对3TC耐药的突变可增加对ZDV的敏感性。相反，某些药物组合可能降低疗效或增加毒性。因此，抗逆转录病毒组合的选择应遵循当前指南建议（1）。
药物联合使用常常会增加任一药物产生不良反应的风险。可能的机制如下：
细胞色素P-450对蛋白酶抑制剂的肝脏代谢：结果是其他药物代谢减少，从而其血药浓度升高。
叠加毒性：在利托那韦增效方案中联用富马酸替诺福韦二吡呋酯（TDF），可升高替诺福韦二吡呋酯的血药浓度，并对伴有某些合并症的易感患者引发肾功能障碍。
许多药物可能会干扰抗逆转录病毒药物。因此，在开始任何新药物前应始终检查药物相互作用（1）。例如，比克替拉韦复方制剂与含利福平或利福布汀的结核病治疗方案联用属禁忌。利福平和利福布汀强烈诱导比克替拉韦的代谢，降低其水平，使患者易发生抗逆转录病毒治疗失败。也可能与草药或补品发生相互作用，例如， 圣约翰草 可增强PIs和NNRTIs的代谢，从而降低血浆PI和NNRTI水平。长效注射用抗逆转录病毒药物也需要考虑潜在的药物相互作用。卡博特韦和来那卡帕韦在恰当使用时非常有效，但UGT1A1（针对卡博特韦）或CYP3A/UGT1A1（针对来那卡帕韦）的强诱导剂可能降低药物水平，应避免使用。由于卡博特韦和来那卡帕韦给药频率低（每2或6个月），注射后不建议调整剂量，因此在开始前识别潜在的药物相互作用至关重要。
药物相互作用参考
1.ClinicalInfo.HIV.gov.Guidelines for the Use of Antiretroviral Agents in Adults and Adolescents With HIV.Drug-Drug Interactions.September 12, 2024.Accessed April 10, 2026.
抗逆转录病毒药物的不良反应
抗逆转录病毒药物可能伴有严重的不良反应。其中的一些不良反应，如贫血、肝炎、肾功能不全、胰腺炎和糖耐量异常，可以在出现症状之前通过血液检测发现。患者应该定期随访，既包括临床也包括适当的实验室检测（例如：CBC；血生化检查，如高血糖、高脂血症、肝损伤、胰腺损伤以及肾功能异常；尿液检查），尤其是当开始使用新的药物时或者出现了无法解释的症状时。
代谢不良反应
代谢不良反应呈剂量依赖性，且通常在治疗的最初1至2年内出现。这些效应包括相互关联的综合征：脂肪再分布、高脂血症和胰岛素抵抗。皮下脂肪通常从面部和四肢重新分布到躯干、颈部、乳房和腹部，这种外观上的改变称为脂肪代谢障碍，可能会使患者感到耻辱和痛苦。通过注射胶原和聚乳酸对面部进行重塑治疗具有改善作用。
这些图像显示了脂肪营养不良和脂肪萎缩的临床症状。左图显示了称为“水牛驼峰”（红色箭头）的颈后区域脂肪组织的堆积。右图显示腹部脂肪增加。HIV 感染者经历的腹部脂肪堆积位于器官腔深处（内脏脂肪）。右图还显示了手臂和腿部皮肤下脂肪的减少，称为脂肪萎缩。
这些图像显示了脂肪营养不良和脂肪萎缩的临床症状。左图显示了称为“水牛驼峰”（红色箭头）的颈后区域脂肪组织的堆积。右图显示腹部脂肪增加。HIV 感染者经历的腹部脂肪堆积位于器官腔深处（内脏脂肪）。右图还显示了手臂和腿部皮肤下脂肪的减少，称为
Image courtesy of Dr. Edward R.Cachay.
通过使用抗逆转录病毒药物，身体脂肪可以从面部和四肢（左图）重新分布到躯干、乳房和腹部（中图）和颈部（右图）。
通过使用抗逆转录病毒药物，身体脂肪可以从面部和四肢（左图）重新分布到躯干、乳房和腹部（中图）和颈部（右图）。
© Springer Science+Business Media
这些图像显示了脂肪营养不良和脂肪萎缩的临床症状。左图显示了称为“水牛驼峰”（红色箭头）的颈后区域脂肪组织的堆积。右图显示腹部脂肪增加。HIV 感染者经历的腹部脂肪堆积位于器官腔深处（内脏脂肪）。右图还显示了手臂和腿部皮肤下脂肪的减少，称为脂肪萎缩。
这些图像显示了脂肪营养不良和脂肪萎缩的临床症状。左图显示了称为“水牛驼峰”（红色箭头）的颈后区域脂肪组织的堆积。右图显示腹部脂肪增加。HIV 感染者经历的腹部脂肪堆积位于器官腔深处（内脏脂肪）。右图还显示了手臂和腿部皮肤下脂肪的减少，称为
Image courtesy of Dr. Edward R.Cachay.
通过使用抗逆转录病毒药物，身体脂肪可以从面部和四肢（左图）重新分布到躯干、乳房和腹部（中图）和颈部（右图）。
通过使用抗逆转录病毒药物，身体脂肪可以从面部和四肢（左图）重新分布到躯干、乳房和腹部（中图）和颈部（右图）。
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腹部肥胖、高甘油三酯水平、低高密度脂蛋白胆固醇水平、高血压和高空腹血糖水平是代谢综合征的诊断标准，该综合征会增加心肌梗死、卒中和痴呆的风险。符合≥3项标准的患者即可诊断为代谢综合征。
各类抗病毒药物均可能引起代谢效应（1），但蛋白酶抑制剂（尤其是较旧的蛋白酶抑制剂，如洛匹那韦和利托那韦）最常涉及导致血脂异常（2）。整合酶抑制剂最常与体重增加相关（3）。其它药物，如富马酸替诺福韦二吡呋酯、依曲韦林、阿扎那韦或达芦那韦（即使与低剂量的利托那韦合用）、拉替拉韦和马拉韦罗，似乎对血脂水平的影响较小或极小。
影响代谢的机制是复杂的，其中之一是线粒体毒性。 发生线粒体毒性（影响最大的是NRTIs类药物）和代谢影响（影响最大的是PIs类药物）的危险性随药物种类的不同而不同；同一种类之间，不同药物（如在NRTIs中影响最大的是d4T）的危险性亦不相同。
乳酸酸中毒并不常见但可能致命。
非酒精性脂肪性肝病在HIV感染者中日益受到重视。某些早期ART药物引起脂肪变性，并且随着它们的使用减少，患者的脂肪变性发病率也随之下降。尽管如此，即使使用新一代ART药物，似乎脂肪变性的风险同样存在。
代谢效应的长期影响及其最佳管理方式尚不十分明确。美国感染病学会HIV医学协会推荐对年龄40至75岁、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险为低至中等的HIV感染者使用他汀类药物进行心血管疾病的一级预防，其中HIV感染被视为风险增强因素（4）。首选药物为口服匹伐他汀4 mg每日一次，也可选用阿托伐他汀20 mg每日一次和瑞舒伐他汀10 mg每日一次作为替代（5）。REPRIEVE试验是一项包含7769名参与者的随机研究，结果表明匹伐他汀4 mg每日一次可使低至中等ASCVD风险的HIV感染者主要不良心血管事件减少35%（6）。
胰高血糖素样肽-1（GLP-1；例如司美格鲁肽）可能有助于治疗HIV感染者启动抗逆转录病毒治疗后的体重增加（7）。 应该建议患者保持健康的饮食习惯和规律的体育锻炼，以促进健康。
骨骼不良反应
免疫重建炎性综合征（IRIS）
即使血液中的 HIV 水平受到抑制并且 CD4 计数增加，开始抗逆转录病毒治疗的患者有时也会出现临床恶化，这是由于对亚临床机会性感染或在成功治疗机会性感染后残留的微生物抗原产生的免疫反应所致（更详细的讨论见 免疫重建炎症综合征）。
抗逆转录病毒药物不良反应参考文献
1.Dubé MP, Stein JH, Aberg JA, et al.Guidelines for the evaluation and management of dyslipidemia in human immunodeficiency virus (HIV)-infected adults receiving antiretroviral therapy: recommendations of the HIV Medical Association of the Infectious Disease Society of America and the Adult AIDS Clinical Trials Group. Clin Infect Dis.2003;37(5):613-627.doi:10.1086/378131
2.Kalra DK, Vorla M, Michos ED, et al.Dyslipidemia in Human Immunodeficiency Virus Disease: JACC Review Topic of the Week. J Am Coll Cardiol.2023;82(2):171-181.doi:10.1016/j.jacc.2023.04.050
3.Zhang L, Chen L, Tang J, et al.Pharmacovigilance study of INSTIs associated with weight gain and glucose/lipid metabolism adverse events based on the FDA adverse event reporting system. HIV Med.Published online March 3, 2026.doi:10.1111/hiv.70205
4.Horberg M, Thompson M, Agwu A, et al.Primary Care Guidance for Providers of Care for Persons With Human Immunodeficiency Virus: 2024 Update by the HIV Medicine Association of the Infectious Diseases Society of America. Clin Infect Dis.Published online October 12, 2024.doi:10.1093/cid/ciae479
5.ClinicalInfo.HIV.gov.Guidelines for the Use of Antiretroviral Agents in Adults and Adolescents With HIV.Cardiovascular and Metabolic Complications in People With HIV.Statin Therapy as Primary Prevention of Atherosclerotic Cardiovascular Disease in People With HIV.September 25, 2025.Accessed April 10, 2026.
6.Grinspoon SK, Fitch KV, Zanni MV, et al.Pitavastatin to Prevent Cardiovascular Disease in HIV Infection. N Engl J Med.2023;389(8):687-699.doi:10.1056/NEJMoa2304146
7.ClinicalInfo.HIV.gov.Guidelines for the Use of Antiretroviral Agents in Adults and Adolescents With HIV.Cardiovascular and Metabolic Complications in People With HIV.Weight Gain in People With Treated HIV.September 25, 2025.Accessed April 10, 2026.
抗逆转录病毒治疗的中断
如果同时停用所有药物，中断抗逆转录病毒治疗通常是安全的；但是，代谢缓慢的药物（如奈韦拉平）的水平可能仍然很高，从而增加耐药性风险。如果需要治疗其他疾病，或者药物毒性无法耐受或需要评估，则可能需要中断抗逆转录病毒治疗。在中断治疗以确定哪种药物导致毒性后，临床医生可以安全地以单药疗法重新开始使用大多数药物，最多持续几天。
经验与教训
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注意：最重要的例外是阿巴卡韦；患者在之前用阿巴卡韦治疗的过程中出现过发热或皮疹，再次接触阿巴卡韦时可能发生严重甚至致命的超敏反应。在HLA-B * 57:01阳性的病人中，阿巴卡韦不良反应的风险是阴性患者的100倍，这个标志可通过基因检测来明确 (1)。
抗逆转录病毒治疗中断参考文献
1.ClinicalInfo.HIV.gov.Guidelines for the Use of Antiretroviral Agents in Adults and Adolescents With HIV.Laboratory Testing for Initial Assessment and Monitoring of People With HIV.HLA-B* 5701 Screening.January 10, 2011.Accessed April 9, 2026.
