慢性髓细胞性白血病 (CML) 可发病于任何年龄、任何性别的人群，但 10 岁以下儿童少见。本病最常发生于 40 岁 ～ 60 岁之间的成年人。其病因通常是两条指定染色体（9 号和 22 号染色体）重排形成所谓的费城染色体。费城染色体可产生一种异常的酶（酪氨酸激酶），导致 CML 患者的白细胞以异常生长方式生成的数量增加。有时会形成使 CML 耐药性更强的其他基因异常（称为突变）。
CML 有三个时期
在 CML 中，大多数白血病细胞来源于骨髓，部分来源于脾脏和肝脏。与存在大量原始细胞的急性白血病相比，CML 慢性期的特点是外观看起来正常的白细胞和血小板（有时）数目明显增加。随着疾病进展，越来越多的白血病细胞占据骨髓，其他白血病细胞则进入血流。
最终白血病细胞出现更多变化，疾病进展到加速期，并不可避免地到急变期。在急变期，仅生成未成熟的白血病细胞，这是疾病明显恶化的征象。巨脾、发烧和体重下降在急变期常见。
症状
诊断
如果全血细胞计数结果显示白细胞计数异常升高，则可疑诊为 CML。在显微镜下检查血样时，可观察到正常时仅见于骨髓的不太成熟的白细胞。然而在很多时候，循环白细胞的外观是正常的。
疾病确诊需要通过染色体分析（细胞遗传学或分子遗传学检测）发现费城染色体。如果治疗效果不如预期，患者需接受检测，以确定其是否存在可引起 CML 治疗耐药性的其他突变。
预后
治疗
伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼和帕纳替尼这些药物称为酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)。此类药物可阻断费城染色体生成的异常酪氨酸激酶（蛋白质）并改变 CML 的治疗和预后。
TKI 效果好，通常只会引起一些轻微副作用。目前尚不清楚 TKI 治疗需要持续多长时间以及达到缓解后停止治疗是否安全。
TKI 与其他较早上市的化疗药物联用现已在治疗急变期患者方面取得成功，而此前急变期患者会在数月内死亡。
干细胞移植联合大剂量化疗有可能治愈其他疗法治疗无效的患者。
