急性淋巴细胞白血病 (ALL) 可发生于任何年龄，但它是儿童最常见的恶性肿瘤，占 15 岁以下儿童所有白血病的 75%。ALL 最常见于 2～5 岁之间的幼儿。对于成人来说，45 岁以上更常见一些。
在 ALL 中，极不成熟的白血病细胞在骨髓中聚集，破坏和替代了正常造血细胞。白血病细胞还经血流到达肝脏、脾脏、淋巴结、脑和睾丸，并在这些部位继续生长和分裂。然而，ALL 细胞可以积聚在身体的任何部位。它们可散布于覆盖脑和脊髓的多层组织（白血病脑脊膜炎），导致贫血、肝脏和肾脏衰竭以及其他器官损害。
症状
诊断
全血细胞计数等血液检查可以提供 ALL 诊断的第一证据。白细胞总数可以下降、正常或升高，而红细胞和血小板数目几乎总是降低。另外，血液中也存在极不成熟的白细胞（原始细胞）。
几乎总是要进行一次骨髓检查，以确诊 ALL 并排除其他类型的白血病。需检测原始细胞的染色体异常，这有助于医生确定白血病的确切类型以及使用哪些药物治疗。
应进行血液和尿液检查以便发现其他异常（包括电解质异常）。
影像学检查也可能是必要的。如果某人有症状提示其脑内存在白血病细胞，应进行计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI)。可能会进行胸部 CT， 以检查肺部周围区域是否存在白血病细胞。如果内脏器官肿大，可进行腹部 CT、MRI 或超声检查。化疗开始前，可进行一次超声心动图检查（使用超声检查心脏），因为化疗有时会对心脏造成影响。
预后
治疗
治疗方法包括
化疗非常有效，分为以下几个治疗阶段：
诱导化疗是治疗的起始阶段。诱导化疗通过破坏白血病细胞，使正常细胞能在骨髓中重新生长，从而达到疾病缓解的目的。患者可能需要住院数天或数周，这取决于骨髓恢复的速度。
可从若干联合用药方案中选择一种采用，重复给药数天或数周。选择哪种联合方案取决于诊断检查的结果。一种联合方案由泼尼松（一种皮质类固醇）口服和每周长春新碱（一种化疗药）以及蒽环类抗生素（通常为柔红霉素）、天门冬酰胺酶、环磷酰胺（有时）静脉用药组成。免疫治疗（利用身体自身的免疫系统杀灭癌细胞的疗法）和靶向治疗（攻击癌细胞固有生物学机制的疗法）等方面的新药适用于有些 ALL 患者。
脑部治疗通常在诱导缓解阶段启动，可能在各个治疗阶段持续进行。由于 ALL 有可能扩散到脑部，因此应集中精力治疗已扩散至脑部的白血病细胞或预防白血病细胞扩散至脑部。治疗覆盖脑和脊髓多层组织（脑脊膜）中的白血病细胞时，通常将甲氨蝶呤、阿糖胞苷或皮质类固醇或这几种药物的组合直接注入脑脊液，或者也可进行大剂量静脉内给药。这种化疗可能会与脑部放射治疗联用。
巩固和强化阶段继续治疗骨髓病变。在几周时间内，使用其他化疗药物或与诱导缓解阶段相同的药物治疗几次。对于由于发现白血病细胞存在特定染色体改变而面临疾病复发高风险的有些患者，一旦获得疾病缓解，就应进行干细胞移植。
进一步的维持化疗通常用药种类更少，有时剂量更小，一般持续 2 至 3 年。
老年 ALL 患者可能无法耐受用于年轻患者的强化化疗方案。可以给这类老年患者一直采用较为温和的诱导化疗方案（没有后续的巩固、强化或维持化疗阶段）。有时，免疫治疗或一种较为温和的干细胞移植可能适用于有些老年患者。
在以上所有治疗阶段，有时必须输注全血和血小板来治疗贫血和防止出血，也可能需要使用抗菌药来治疗感染。静脉补液和使用别嘌呤醇或拉布立酶进行治疗也可能有助于身体排出白血病细胞被破坏时释放的有害物质（如尿酸）。
复发
白血病细胞可能会重新出现（称为复发），复发部位通常是血液、骨髓、脑或睾丸。过早在骨髓中重新出现尤其严重。可以再用化疗，尽管多数患者再次接受化疗时仍然有效，但疾病有很强的复发趋势，特别是婴幼儿和成人。当白血病细胞重新出现在脑中，需要将化疗药物注射到脑脊液，每周 1～2 次。如果白血病细胞重新出现在睾丸，要在实施化疗的同时进行睾丸放疗。
对于复发患者，大剂量化疗药物联合同种异基因干细胞移植（“同种异基因”是指干细胞来自另一个人）的治愈可能性最高。但是，只有供者的干细胞组织配型与患者相容（人类白细胞抗原 [HLA] 匹配）时，才能进行移植。供者通常是同胞兄弟姐妹，但有时也可以使用来自无亲属关系的相配供者的细胞（或者偶尔采用家庭成员或无亲属关系供者的部分匹配细胞，以及脐血干细胞）。干细胞移植极少用于 65 岁以上患者，因为其成功几率非常小，且副反应很可能致命。
有些复发 ALL 患者也可接受采用单克隆抗体（可特异性附着于白血病细胞的蛋白质，使白血病细胞拖尾便于被破坏）的新型疗法。一种适用于有些复发 ALL 患者的更新型疗法叫做嵌合抗原受体 T 细胞疗法 (CAR-T)。这种疗法对白血病患者的一类淋巴细胞（T 淋巴细胞，也称为 T 细胞）进行修饰，以便新的 T 细胞能够识别并攻击白血病细胞。
在复发后，不能接受干细胞移植的复发患者的其他治疗通常耐受性差，没有疗效，常常使患者感觉病情明显加重。然而有时可以缓解。对于治疗无效的患者应考虑临终关怀。
