免疫治疗剂利用或改变免疫机制。这些制剂的使用快速发展；新的种类、新的制剂以及当前使用制剂的新用法仍在不断开发中。已经开发出多种不同类型的免疫治疗剂（参见表 ）：
单克隆抗体
融合蛋白
可溶性细胞因子受体
重组细胞因子
小分子模拟物
细胞治疗
一些临床使用的免疫治疗药物
药物 | 作用 | 一些适应证* |
|---|---|---|
单克隆抗体† | ||
Abciximab | 抗血小板抗糖蛋白IIb/IIIa受体 | 接受经皮冠状动脉介入治疗的患者 |
阿达木单抗 | 抗TNF-alpha | 多关节幼年特发性关节炎 非感染性葡萄膜炎 慢性斑块银屑病 |
阿仑单抗（alemtuzumab） | 抗B细胞和T细胞CD52抗体 | B细胞 慢性淋巴细胞白血病 复发多发性硬化症 |
阿利西尤单抗 | 抗前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin 9型（抗PCSK-9） | 原发性高脂血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症） |
Amivantamab | 双特异性抗表皮生长因子受体和抗间质上皮转换因子 | 非小细胞肺癌伴EGFR外显子19、20或21突变 |
阿尼鲁单抗 | 抗IFNAR1（抗干扰素α受体1） | |
安舒维单抗 | 抗EBOV GP1（抗埃博拉病毒糖蛋白1） | |
Atezolizumab（阿特朱单抗） | 抗PD-L1 | 三阴性 乳腺癌 BRAF V600 突变阳性 黑色素瘤 腺泡状软组织肉瘤 |
阿替韦单抗/奥西韦单抗/玛替韦单抗 | 抗埃博拉病毒 | |
阿维鲁单抗 | 抗PD-L1 | |
阿克替利单抗 | 抗CSF-1受体（抗集落刺激因子1受体） | |
巴利昔单抗（basiliximab） | 抗IL-2受体 | 肾移植中急性器官排斥反应的预防 |
贝兰他单抗莫福汀 | 抗BCMA（抗B细胞成熟抗原）与细胞毒性药物偶联 | |
贝利木单抗（belimumab） | 抗B淋巴细胞刺激蛋白（anti-BLyS） | |
苯拉丽珠单抗 | 抗IL-5受体α | 重度嗜酸性粒细胞性哮喘 嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA） |
贝伐单抗 | 抗VEGF-A（抗血管内皮生长因子） | 上皮性卵巢癌 原发性腹膜癌 非鳞状 非小细胞肺癌 新生血管性（湿性） 年龄相关性黄斑变性 |
比美吉珠单抗 | 抗白细胞介素-17A和/或抗白细胞介素-17F | 非放射学中轴型脊柱关节炎 |
博纳吐单抗（Blinatumomab） | 双特异性抗CD19和抗CD3 | B细胞前体 急性淋巴细胞白血病 |
本妥昔单抗维汀 | 抗-CD30（与抗有丝分裂剂单甲基奥瑞他汀 E 偶联） | 间变性大细胞淋巴瘤或其他表达CD30的T细胞淋巴瘤（例如，皮肤T细胞淋巴瘤） |
布罗达单抗 | 抗IL-17受体A | |
布罗路珠单抗 | 抗VEGF-A（抗血管内皮生长因子） | 新生血管性（湿性） 年龄相关性黄斑变性 |
布罗珠单抗 | 抗成纤维细胞生长因子23 | X连锁低磷血症 肿瘤诱发的骨软化 |
卡瑞利珠单抗 | 抗PD-1 | 食管鳞状细胞癌 |
卡那单抗 | 抗IL-1β | 斯蒂尔病：
周期性发热综合征 |
卡普赛珠单抗 | 抗血管性血友病因子 | 获得性血栓性血小板减少性紫癜 |
卡妥索单抗 | 抗EPCAM和抗CD3双特异性抗体 | 恶性腹水 |
西米普利单抗 | 抗PD-1 | |
培塞利珠单抗（聚乙二醇化 Fab’ 片段） | 抗TNF-α | 放射学阴性中轴型脊柱关节炎 多关节幼年特发性关节炎 |
西妥昔单抗 | 抗EGFR | |
克莱罗韦单抗 | 抗RSV | |
康珠单抗 | 抗组织因子途径抑制剂 | |
柯希利单抗 | 抗PD-L1 | |
克立赞珠单抗 | 抗P-选择素 | |
可伐利单抗 | 抗补体C5 | |
达托索妥单抗德鲁克替康 | 抗TROP-2与细胞毒性药物偶联 | 乳腺癌（HR+，HER2 ） EGFR突变型非小细胞肺癌 |
达雷妥尤单抗 | 抗CD38 | 轻链淀粉样变性 |
地诺单抗 | 抗RANKL | 骨巨细胞瘤 实体瘤的骨转移 |
达妥昔单抗 | 抗GD2糖脂 | 儿童神经母细胞瘤 |
多塔利单抗 | 抗PD-1 | 错配修复缺陷的复发性或晚期实体瘤 |
多奈单抗 | 抗β-淀粉样蛋白 | |
度普利尤单抗 | 抗IL-4受体α（IL-4与IL-13共用受体） | 过敏性哮喘 慢性阻塞性肺病（COPD） 慢性自发性荨麻疹 |
度伐利尤单抗 | 抗PD-L1 | |
依库珠单抗 | 抗补体C5 | 非典型溶血性尿毒症综合征 |
艾洛珠单抗 | 抗SLAMF7 | |
埃纳妥单抗 | 抗BCMA和抗CD3双特异性抗体 | |
依玛帕芦单抗 | 抗干扰素-γ | 斯蒂尔病中的巨噬细胞活化综合征 |
艾米珠单抗 | 双特异性：抗IXa因子和抗X因子 | |
恩福妥单抗维多汀 | 与抗有丝分裂药物单甲基奥瑞他汀 E 偶联的抗连接蛋白-4 | 尿路上皮癌 |
艾可瑞妥单抗 | 抗CD20和抗CD3双特异性抗体 | 弥漫性大B细胞淋巴瘤 滤泡性淋巴瘤 |
埃仑单抗 | 抗降钙素基因相关肽受体 | 偏头痛预防 |
依维纳单抗 | 抗血管生成素样蛋白3（抗ANGPTL3） | |
依洛尤单抗 | 抗前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 kexin 9 型（抗 PCSK9） | |
法瑞西单抗 | 抗血管内皮生长因子-A和抗血管生成素2双特异性抗体 | 新生血管性（湿性） 年龄相关性黄斑变性 视网膜静脉阻塞后黄斑水肿 |
弗雷马奈珠单抗 | 抗降钙素基因相关肽受体（抗CGRP受体） | 偏头痛预防 |
加卡奈珠单抗 | 抗降钙素基因相关肽受体（抗CGRP受体） | 偏头痛预防 |
加达西单抗 | 抗凝血因子XIIa | |
吉妥珠单抗奥佐米星 | 抗CD33 - 奥佐米星偶联药物 | CD33+急性髓系白血病 |
格菲妥单抗 | 抗CD20和抗CD3双特异性抗体 | 大B细胞和弥漫性大B细胞淋巴瘤 |
戈利木单抗 | 抗TNF-α | 非放射学中轴型脊柱关节炎 多关节幼年特发性关节炎 |
古斯库单抗 | 抗IL-23 | |
伊巴珠单抗 | 抗CD4 | |
替伊莫单抗 | 与放射性核素钇-90偶联的抗CD20 | 滤泡性和B细胞非霍奇金淋巴瘤 |
依达赛珠单抗 | 抗达比加群 | 在需要紧急手术/紧急程序或危及生命或无法控制的出血时逆转达比加群的抗凝作用 |
伊奈利珠单抗 | 抗CD19 | 全身型重症肌无力 |
英夫利昔单抗 | 抗TNF-alpha | |
奥英妥珠单抗 | 抗CD22-奥佐米星偶联物 | B细胞前体急性淋巴细胞白血病 |
伊匹单抗（Ipilimumab） | 抗-细胞毒T淋巴细胞相关抗原-4（Anti–CTLA-4） | 恶性胸膜间皮瘤 |
伊沙妥昔单抗 | 抗CD38 | |
依奇珠单抗 | 抗IL17A | 非放射学中轴型脊柱关节炎 |
拉那芦单抗 | 抗血浆激肽释放酶 | |
来瑞奇珠单抗 | 抗IL-13 | |
仑卡奈单抗 | 抗β-淀粉样蛋白原纤维 | |
林沃赛妥单抗 | 抗BCMA和抗CD3双特异性抗体 | |
Loncastuximab tesirine | 抗CD19与细胞毒性药物偶联 | 大B细胞和弥漫性大B细胞淋巴瘤 |
马吉妥昔单抗 | 抗HER2 | |
马斯替单抗 | 抗组织因子途径抑制剂（Anti-TFPI） | |
美泊利单抗 | 抗IL-5 | 嗜酸性 哮喘 嗜酸性粒细胞性慢性阻塞性肺病（COPD） |
米利珠单抗 | 抗IL-23 | |
米维妥珠单抗 - 索拉维坦辛 | 抗叶酸受体α与细胞毒性药物偶联 | |
莫加木珠单抗 | 抗 CCR4 | |
莫妥珠单抗 | 抗CD20和抗CD3双特异性抗体 | 滤泡性淋巴瘤 |
纳索利单抗 | 抗甘露聚糖结合凝集素丝氨酸蛋白酶2 | 造血干细胞移植相关的血栓性微血管病 |
那他珠单抗（Natalizumab） | 抗α-4整合素 | |
那昔妥单抗 | 抗GD2 | 高危神经母细胞瘤伴难治性骨髓疾病 |
耐昔妥珠单抗 | 抗EGFR1 | 鳞状非小细胞肺癌 |
奈莫利珠单抗 | 抗IL-31R | |
尼塞韦单抗 | 抗RSV | |
纳武利尤单抗 | 抗PD-1 | 食道癌和胃食管交界处癌 |
奥比妥昔单抗 | 抗Bacillus anthracis（抗炭疽芽孢杆菌）保护性抗原 | 吸入性炭疽 |
奥妥珠单抗 | 抗CD20 | 滤泡性淋巴瘤 狼疮性肾炎 |
奥瑞珠单抗 | 抗CD20 | |
奥德司妥单抗 | 抗CD20和抗CD3双特异性抗体 | 弥漫性大B细胞淋巴瘤 滤泡性淋巴瘤 |
奥法妥木单抗 | 抗CD20 | |
奥马珠单抗 | 抗IgE | IgE介导的食物过敏 |
帕尼单抗 | 抗EGFR | |
帕博利珠单抗 | 抗PD-1 | B细胞淋巴瘤 三阴性 乳腺癌 胆道癌 胃或胃食管连接部腺癌 食管鳞状细胞癌 |
帕妥珠单抗 | 抗HER2 | |
Polatuzumab vedotin | 抗CD79b | B细胞淋巴瘤 |
波泽利单抗 | 抗补体C5 | CHAPLE疾病（CD55缺陷性蛋白丢失性肠病） |
雷莫芦单抗 | 抗VEGFR-2 | 胃或胃食管连接部腺癌 |
雷珠单抗 | 抗VEGF | 新生血管性（湿性） 年龄相关性黄斑变性 视网膜静脉阻塞后黄斑水肿 近视的脉络膜新生血管形成 |
雷夫利珠单抗 | 抗补体成分5（C5） | 非典型溶血性尿毒症综合征 |
雷昔库单抗 | 抗炭疽杆菌保护性抗原 | 吸入性炭疽 |
瑞拉利单抗 | 抗LAG-3 | |
瑞利珠单抗 | 抗IL-5 | 嗜酸性哮喘 |
瑞替凡利单抗 | 抗PD-1 | 肛管鳞状细胞癌 |
瑞莎珠单抗 | 抗IL-23 | |
利妥昔单抗 | 抗CD20 | CD20+ B细胞淋巴瘤 CD20阳性B细胞白血病 |
罗莫索珠单抗 | 抗硬化素 | |
罗扎诺利珠单抗 | 抗FcRn（新生儿Fc受体） | 全身型重症肌无力 |
Sacituzumab govitecan | 抗TROP-2与细胞毒性药物偶联 | 三阴性乳腺癌 乳腺癌（HR+，HER2 ） |
萨特利珠单抗 | 抗IL-6R | |
萨瑞鲁单抗 | 抗IL-6受体 | 多关节幼年特发性关节炎 |
苏金单抗 | 抗IL-17A | 非放射学中轴型脊柱关节炎 |
斯鲁利单抗 | 抗PD-1 | |
司妥昔单抗 | 抗IL-6 | 多中心型卡斯尔曼病 |
佩索利单抗 | 抗IL-36受体 | 泛发性脓疱型银屑病 |
舒格利单抗 | 抗PD-L1 | |
舒替利单抗 | 抗补体C1s | |
塔法西妥单抗 | 抗-CD19 | 弥漫性大B细胞淋巴瘤 滤泡性淋巴瘤 |
塔奎妥单抗 | 双特异性抗G蛋白偶联受体5D和抗CD3 | |
塔拉妥单抗 | 双特异性：抗DLL和抗CD3 | |
特立妥单抗 | 双特异性：抗BCMA和抗CD3 | |
替利珠单抗 | 抗-CD3 | 迟发型1型糖尿病 |
替妥木单抗 | 抗IGF-1受体 | |
特泽鲁单抗 | 抗胸腺间质淋巴细胞生成素（抗TSLP） | 严重哮喘 |
替拉基单抗 | 抗IL-23 | |
替雷利珠单抗 | 抗PD-1 | 食管鳞状细胞癌 胃癌 |
替索妥珠单抗维多汀 | 与细胞毒性药物偶联的抗组织因子 | |
托珠单抗 | 抗IL-6受体 | 伴有早期间质性肺病的系统性硬化症 CAR-T细胞治疗后的细胞因子释放综合征 COVID-19合并缺氧及全身性炎症 |
特瑞普利单抗 | 抗PD-1 | |
曲罗芦单抗 | 抗IL-13 | |
曲妥珠单抗 | 抗HER2 | HER2+乳腺癌 HER2+ 胃或胃食管交界处腺癌 |
曲美木单抗 | 抗CTLA-4 | |
乌利妥昔单抗 | 抗CD20 | |
优斯它单抗（Ustekinumab） | 抗IL-12和IL-23共享的p40亚基 | |
维得利珠单抗 | 抗alpha-4beta-7整合素 | |
泽尼达妥单抗 | 抗HER2 | 胆道癌 |
泽诺妥珠单抗 | 双特异性抗 HER2 和抗 HER3 抗体 | NRG1+ 非小细胞肺癌（NSCLC） 胰腺癌 |
佐贝妥昔单抗 | 抗Claudin 18.2 | 胃或胃食管连接部腺癌 |
融合蛋白 | ||
阿巴西普（与IgG1的Fc区融合的CTLA-4胞外域） | 抑制T细胞活化 | 造血干细胞移植 |
阿柏西普（VEGF胞外结构域部分与IgG1的Fc区融合） | 抑制新血管形成和血管通透性 | 新生血管性（湿性） 年龄相关性黄斑变性 视网膜静脉阻塞后黄斑水肿 糖尿病性黄斑水肿 糖尿病性视网膜病变 早产儿视网膜病变 |
贝拉西普（与 IgG1 Fc 区融合的 CTLA-4 胞外结构域） | 抑制T细胞活化 | 肾移植受者器官排斥反应的预防 |
地尼白介素-毒素连接物（IL-2与白喉毒素融合蛋白） | 将毒素递送至IL-2受体的CD25组分 | CD25+皮肤T细胞淋巴瘤 |
依那西普（两个CD120b肿瘤坏死因子-α受体与免疫球蛋白G1的Fc区融合） | 降低TNF水平 | |
诺加彭德金α因巴基塞普（结合至与IgG1 Fc区融合的二聚体IL-15R结构域的IL-15变体） | 刺激IL-15受体 | |
利洛纳西普（白细胞介素-1受体成分和白细胞介素-1受体辅助蛋白与免疫球蛋白G1的Fc区融合） | 阻止IL-1与细胞表面IL-1受体结合 | IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA） 复发性心包炎 |
罗米司亭（两个血小板生成素受体结构域与免疫球蛋白G1的Fc区融合） | 通过刺激血小板生成素受体来增加血小板产量 | |
替苯他福斯普（抗gp100 TCR的可溶性形式与抗CD3单克隆抗体scFv区的融合蛋白） | 靶向细胞毒性T细胞，以杀伤表达gp100的黑色素瘤细胞 | 转移性葡萄膜黑色素瘤 |
可溶性细胞因子受体 | ||
阿那白滞素（IL-1受体拮抗剂，有时聚乙二醇化以延长半衰期） | 竞争性抑制IL-1α和IL-1β的活性 | 新生儿发病的多系统炎症性疾病（NOMID） IL-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA） 焦磷酸钙关节炎（假性痛风） |
细胞因子 | ||
促红细胞生成素 | 刺激红细胞生成 | |
干扰素-α（如聚乙二醇干扰素α-2a、聚乙二醇干扰素α-2b、罗培干扰素α-2b、干扰素α-2b、干扰素α-n3、人白细胞干扰素-α） | 抗增殖及抗病毒 | 晚期人类免疫缺陷病毒相关的卡波西肉瘤 毛细胞白血病 |
IFN-β（例如，干扰素β-1a、干扰素β-1b） | 抗增殖及抗病毒 | |
IFN-γ | 免疫刺激及抗病毒 | 控制 慢性肉芽肿病患者的感染 恶性 骨质硬化症 |
IL-2（阿地白介素） | 免疫刺激 | |
IL-11（奥普瑞白介素） | 促血小板生成生长因子 | |
G-CSF（非格司亭） | 刺激粒细胞生成 | 中性粒细胞减少 |
GM-CSF（沙格司亭） | 刺激粒细胞和单核/巨噬细胞生成 | 中性粒细胞减少 |
血小板衍生生长因子（贝卡普勒明） | 促进伤口愈合 | |
细胞疗法 | ||
阿法米特瑞基因自体T细胞（亲和力增强型T细胞） | 靶向MAGE4的自体T细胞 | 滑膜肉瘤 |
Axicabtagene ciloleucel（CAR T） | CD19定向基因修饰的自体T细胞 | B细胞淋巴瘤 |
布瑞基奥仑赛（CAR T） | CD19定向基因修饰的自体T细胞 | 套细胞淋巴瘤 |
西达基奥仑赛（嵌合抗原受体T细胞） | BCMA定向基因修饰的自体T细胞 | |
Exagamglogene autotemcel（基因编辑造血干细胞） | 经过基因编辑的自体CD34阳性造血干细胞，旨在降低BCL11A的表达，从而增加胎儿血红蛋白的生成 | |
艾基维仑赛（CAR T） | BCMA定向基因修饰的自体T细胞 | |
利非伦塞（肿瘤浸润淋巴细胞[TIL]） | 自体TIL经IL-2扩增 | |
利索基奥仑赛（嵌合抗原受体T细胞） | CD19定向基因修饰的自体T细胞 | 大B细胞淋巴瘤 小淋巴细胞淋巴瘤 滤泡性淋巴瘤 套细胞淋巴瘤 |
欧贝妥基奥仑赛（CAR T） | CD19定向基因修饰的自体T细胞 | |
西普鲁塞-T（抗原呈递细胞） | 经前列腺酸性磷酸酶和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子激活的自体循环ICAM-1+外周血单核细胞 | |
替沙仑赛（CAR T） | CD19定向基因修饰的自体T细胞 | B细胞前体急性淋巴细胞白血病 B细胞淋巴瘤 滤泡性淋巴瘤 |
* 许多免疫治疗药物仅被批准用于某些亚组患者（例如基于年龄、疾病亚型和阶段、之前的治疗等）。它们通常与其他药物联合使用。请参阅处方信息以了解更多详情。 | ||
†不包括用于诊断及放射性成像的单克隆抗体。Antibody Society 拥有一份全面的已批准的抗体疗法清单，以及在美国和欧盟进行监管审查的抗体疗法清单。 | ||
ALCL=anaplastic large cell lymphoma（间变性大细胞淋巴瘤）；ALL=acute lymphoblastic leukemia（急性淋巴细胞白血病）；ANCA=antineutrophil cytoplasmic antibodies（抗中性粒细胞胞浆抗体）；anti-BCMA=anti-B-cell maturation antigen（抗B细胞成熟抗原）BCG =bacille Calmette-Guerin（卡介苗）；CAR=chimeric antigen receptor（嵌合抗原受体）；CD=cluster of differentiation（分化簇）；CHAPLE=CD55 deficiency with hyper-activation of complement, angiopathic thrombosis, and severe protein-losing enteropathy（CD55缺陷伴补体过度活化、血管病性血栓形成和严重蛋白丢失性肠病）； CLL=chronic lymphocytic leukemia（慢性淋巴细胞白血病）； CTLA=cytotoxic T-lymphocyte antigen（细胞毒性T淋巴细胞抗原）；DLL=delta-like ligand（ δ样配体）；EGFR = epidermal growth factor receptor（表皮生长因子受体）； Fc=crystallizable fragment（可结晶片段）；G-CSF=granulocyte-macrophage colony-stimulating factor（粒细胞集落刺激因子）；GM-CSF = granulocyte-macrophage colony-stimulating factor（粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子）；HER2 = human epidermal growth factor receptor 2（人表皮生长因子受体2）；HNSCC = head and neck squamous cell carcinoma（头颈部鳞状细胞癌）；ICAM =intercellular adhesion molecule（细胞间黏附分子）；IFN=interferon（干扰素）；IL=interleukin（白细胞介素）；LDL=low density lipoprotein（低密度脂蛋白）；mAb=monoclonal antibody（单克隆抗体）； MRD =minimal residual disease（微小残留病）； NSCLC=non small cell lung cancer（非小细胞肺癌）； PDGFRα=platelet-derived growth factor receptor alpha（血小板衍生生长因子受体α）；PD-L1=programmed death–ligand 1（程序性死亡配体1）； RANKL=respiratory syncytial virus（核因子κB配体受体激活剂）；RSV=respiratory syncytial virus（呼吸道合胞病毒）；SARS-CoV-2=severe acute respiratory syndrome coronavirus 2（严重急性呼吸综合征冠状病毒2）；SCLC=small cell lung cancer（小细胞肺癌）；SLAMF7=signaling lymphocyte activation molecule family member 7（信号淋巴细胞活化分子家族成员7）； TIL=tumor-infiltrating lymphocytes（肿瘤浸润淋巴细胞）；TNF=tumor necrosis factor（肿瘤坏死因子）； VEGF-A=vascular endothelial growth factor A（血管内皮生长因子A）；VEGFR=VEGF receptor（VEGF受体）。 | ||
单克隆抗体
体外制备的单克隆抗体（mAbs）可特异性地识别靶抗原；它可用于治疗实体肿瘤，造血系统肿瘤以及炎症性疾病和感染(1)。临床使用的大多数单克隆抗体靶向单一抗原（Ag），但也有一些经过工程化设计为双特异性抗体，即靶向 2 个抗原表位。单克隆抗体的可变（Fab）区可经工程化设计以改变对抗原的亲和力，Fc区则经改造以增强抗体依赖性细胞毒性或补体依赖性细胞毒性，或延长半衰期。目前应用于临床的单克隆抗体类型包括：
鼠源性的
人鼠嵌合的
人源化的
全人源的
鼠源性单克隆抗体的制备过程为：将抗原注射到小鼠体内，提取其脾脏以获取能产生该抗原特异性抗体的B细胞，将这些细胞与永生的鼠骨髓瘤细胞融合，培养这些杂交瘤细胞（例如在细胞培养物中），最后收获抗体。虽然鼠抗体与人抗体相似，但是鼠源性的单克隆抗体的临床应用受到限制，因为这种单克隆抗体能诱导人抗鼠抗体的产生，导致免疫复合物血清病（ Ⅲ 型过敏反应），并被迅速清除。
为尽量减少使用纯鼠源抗体的潜在并发症，研究人员已采用重组 DNA 技术制备部分为人源、部分为鼠源的单克隆抗体。根据抗体分子中人源性成份占的比例，产物命名为：
人鼠嵌合的
人源化的
在嵌合和人源化单克隆抗体中，该过程通常如上所述开始，即产生针对所需抗原的抗体的小鼠杂交瘤细胞。随后将编码鼠源性抗体部分或全部可变区的DNA与编码人免疫球蛋白的DNA融合。将所得的DNA放置在哺乳动物细胞培养物中，然后表达所得基因，产生所需的抗体。将编码鼠抗体可变区的基因与编码人抗体恒定区的基因串联表达，即可得到人鼠嵌合型抗体；如果仅使用鼠抗体高度可变区的抗原结合部位的编码基因，则制备的抗体称为人源化抗体。
与鼠源性单克隆抗体相比，人鼠嵌合型单克隆抗体能更有效地激活抗原递呈细胞（APCs）和T细胞，但仍可诱导人抗嵌合抗体的产生。
人源化的单克隆抗体能对抗多种抗原，因而在结肠直肠癌、乳腺癌、白血病、过敏、自身免疫性疾病、移植排斥及呼吸道合胞病毒感染中有较好的应用。
全人源单克隆抗体是使用含有人免疫球蛋白基因的转基因小鼠，或利用从人B细胞中分离的免疫球蛋白基因进行噬菌体展示（即一种基于噬菌体的克隆方法）来产生的。全人源单克隆抗体的免疫原性较低，因此不良反应可能较少。
靶向T细胞或肿瘤细胞检查点分子的单克隆抗体（称为检查点抑制剂，参见表）用于防止抗肿瘤反应下调，并有效治疗某些迄今耐药的癌症。但是，由于检查点分子也参与其他类型的免疫反应，因此检查点抑制剂可导致严重的免疫相关炎症和自身免疫反应（包括全身性和器官特异性的）。
融合蛋白
融合蛋白是通过连接编码 2 种不同蛋白全部或部分序列的基因序列而产生的杂合蛋白，从而生成一种嵌合多肽，该多肽整合了亲本分子的理想特性，例如将特异性细胞靶向成分与细胞毒素相结合。治疗性蛋白的循环半衰期也通常可以通过将其与另一种天然具有较长血清半衰期的蛋白（如IgG的Fc区）融合来延长。
可溶性细胞因子受体
重组细胞因子
集落刺激因子（CSF），如促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）和粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），可用于血液病或癌症患者化疗或移植，以及严重慢性中性粒细胞减少症患者的治疗（见表）。
干扰素-alpha（IFN-alpha）和IFN-gamma用于治疗肿瘤、免疫缺陷病及病毒感染（尤其是病毒性肝炎）。干扰素-β用于治疗复发型多发性硬化症。
重组细胞因子的一个例子是阿那白滞素，一种用于治疗自身炎症性疾病的生物制剂，它是天然IL-1受体拮抗剂的重组并稍作修饰的形式。阿那白滞素与 IL-1 受体结合，从而阻止 IL-1 结合；但与 IL-1 不同，阿那白滞素不会激活该受体。
表达细胞因子受体的细胞也可以被相关细胞因子的修饰版本靶向（例如，地尼白介素-毒素连接物（denileukin diftitox），这是一种包含IL-2和白喉毒素序列的融合蛋白）。地尼白介素用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，通过将毒素靶向表达IL-2受体CD25成分的细胞来发挥作用。
小分子模拟物
细胞疗法
参考文献
1.Chan AC, Martyn GD, Carter PJ.Fifty years of monoclonals: the past, present and future of antibody therapeutics. Nat Rev Immunol.2025;25(10):745-765.doi:10.1038/s41577-025-01207-9
2.Raavi, Koehler AN, Vegas AJ.At The Interface: Small-Molecule Inhibitors of Soluble Cytokines. Chem Rev.2025;125(9):4528-4568.doi:10.1021/acs.chemrev.4c00469
